以 基因疗法来治疗这种遗传性的掉发虽然是一条漫长的道路，但我们总是希望在未来能够让更多因掉发而感到困扰的男女朋友因此而受惠，在谈论掉发的基因疗法发展 之前，或许对于基因疗法的定义及发展，也该有初步的了解。在这方面，我想我们都不是专家，藉由下列文章的介绍，我们至少能够有初步的认识，接下来再来谈谈 掉发之基因疗法发展现况。
所谓基因疗法
是指将健康和正常的基因，通过某种载体，导入人体细胞中有缺损或有变异基因的部份，以替代缺损或变异的基因，从而治疗疾病的一种方法。自从2001年6
月26日美、英、法、德、日、中等国之科学家共同宣布人类基因组工作草图绘出，人体全部基因的初步测序研究工作已经完成，科学家们将深入研究与各种疾病有
关的基因（疾病基因），及与其他基因和环境的相互作用等。由于人类的3000多种疾病都具有遗传性，科学家们认为只有从基因修复着手才能根治许多疾病，基
因疗法预计在未来将成为一种普通的治疗方法。
早
期美国科学家就曾利用动物试验治疗严重免疫缺陷综合症，后又以基因疗法对人体试验成功，引起全球轰动，当初一名4岁患者，因遗传基因缺陷而不能生成某种抗
体，导致严重免疫功能不全，美国国家卫生研究院的研究员通过将患者白血球的细胞取出体外并植能成对的基因后，再将其输回患者体内，几个月后，女孩完全恢复
健康，充满了活力，如今这女孩已10多岁，和正常孩子一样过着正常生活，此后许多国家运用这一疗法治疗数十例严重联合免疫缺陷综合症的患者，取得令人满意
的效果。
10多年来基因疗法不断在新领域取得成功，在世界上已约有逾千名患者进行这方面的治疗，基因疗法是一种极挖掘潜力的治疗手段，随
着研究的深入，技术的不断进步，基因疗法取得更大的进展，并得以广泛应用，其治疗对象现已包括血友病、严重贫血、关节炎、心血管病、癌症，甚至爱滋病等
15种以上之疑难病症，近日美国报导费城儿童医院的研究者们，在用基因疗法防治爱滋病方面取得重大突破，他们利用已感染爱滋病毒的人体细胞进行试验，采用
他们的新方法，可以阻止有病基因扩展，并能使有病基因感染功能减少80%～90%；亦有别的研究应用在治疗男性性功能障碍，其原理是把一般特殊功能的
DNA，藉由特制载体，植入目标细胞核中，进而制出有用的蛋白质，改变病变组织的结构或功能，达到治疗疾病的效果。在ALBERT
EINSTEIN医学院的实验中，已在动物实验上获得成功，能使年纪大、性功能不好的老鼠，从本质上改变，恢复年轻老鼠的活力而且无显著副作用，不久将进
入人体实验阶段。对于长期依靠药物帮忙的性功能障碍患者，绝对是值得期待的新希望。另Onyx药厂的ONYX-015是一种基因治疗用药，它不是用来修补
或替代出现突变的基因，而是杀死具有突变基因的癌细胞，让正常细胞存活下来，ONYX-015是一种腺病毒，科学家加以基因改造后可用来消灭缺乏 P53
基因的细胞，而让正常细胞不受影响。目前已完成第二阶段人体试验，结果显示大多数病患出现肿瘤消失的疗效，而且不再复发。迄今大脑仍是外科手术的禁区，而
且由于血脑屏障的阻碍，许多药物难以到达大脑中形成有效治疗浓度，因而药物也难以治疗许多大脑疾病，基因疗法的出现为治疗大脑疾病带来新希望，这种疗法的
根本优势在于既能保证大脑的安全，又能迅速有效地治疗大脑病变，科学家已将疗法用于动物试验获得成功，预计在不久将来必定可应用在临床上。
利
用基因疗法甚至以后在胎儿出生前，就可为其治疗遗传性疾病，总有一天新婚夫妇能够从容走进医院向医生提供遗传病史，然后请医师设计孩子健康状况、长相、智
力，甚至还可解决生育问题。基因疗法概念不再局限于最初人们设想将正常基因替换体内的异常基因，还可以导入人体内原本不存在的基因，对体内的基因进行正负
调节，此外，基因疗法还可用于遗传免疫方面，转入一些基因，便可以免除癌症和传染病，更进一步可用于改善人类的遗传品质，如使人长得更高、寿命更长、智力
增加等等(PS：增加毛囊)，在将来随着分子生物学及医学深入发展，给人类优生优育美好前景的这种愿望实现，并非遥不可及，仅仅是时间上的早晚而已。
文章来源：杏辉医药杂志32期 2002年10月
图片来源：国立科学工艺博物馆
